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新阿尔茨海默症药物诞生 FDA为什么犹豫未批?

原标题:新阿尔茨海默症药物诞生,FDA为什么犹豫未批?

有消息称,百健及其合作伙伴卫材宣布,计划在2020年初向FDA提交Aducanumab的《生物制剂许可证申请》,如获批准,Aducanumab将成为首个能改善阿尔茨海默病临床症状的药物。这似乎是一个令人振奋不已的消息,但相关专业人士仍提醒:依据目前的研究状况,还远没到值得庆贺的时候。那么研究发现了什么?FDA为什么犹豫未批?一起来看看吧。本文译自《纽约时报》中原标题为“That New Alzheimer‘s Drug? Don’t Get Your Hopes Up Yet”的文章。

美东时间10月22日,百健(Biogen)及其合作伙伴卫材(Eisai)宣布,在与美国食品和药物管理局(FDA)磋商后,他们计划在2020年初向FDA提交Aducanumab(早期阿尔茨海默氏症治疗药物)的《生物制剂许可证申请》(BLA),并将继续与包括欧洲和日本在内的国际市场的监管机构进行对话。如获批准,Aducanumab将成为首个能改善阿尔茨海默病临床症状的药物,同时也将证明减少脑内β淀粉样蛋白的积累将有利于老年痴呆症状的改善。

阿尔茨海默症是一种神经退行性疾病。目前,全球阿尔茨海默症患者达5000万人,且呈爆发性增长,预计到2050年将达到1.5亿人。该公司首席执行官Michel Vounatsos称,如果该药物获得批准,大约1000万美国人有资格接受治疗。

然而,即便如此,依据目前的研究状况,仍没有到值得庆贺的时候。

由于该公司还没有公布最新的分析结果,目前专家们大多对这种药物的疗效一无所知。有媒体推测,它可能既不能预防也不能治疗老年痴呆症:因为该公司只声称Aducanumab可以减缓一些患者的认知能力下降。

事实上,今年三月,百健和卫材就宣布终止了Aducanumab的两项代号分别为ENGAGE和EMERGE的全球III期研究,原因是预测这两项研究不可能在完成时达到其主要终点。

此次申报上市的决定是根据与FDA进行的一项新分析,在新分析中,EMERGE组达到其预先设定的主要终点,即用高剂量Aducanumab治疗的患者认知衰退显著减少,在认知和功能指标,如记忆、定向和语言方面显著获益。患者的日常生活活动也有获益,包括个人理财、做家务以及独立外出旅行(“正好赶上万圣节,Aducanumab也起死回生了”,一位药品行业分析师在电子邮件中如是说)。

下面就让我们看看公司周二声明的一些要点。

新药究竟是什么?

资料显示,1998年-2017年间,全球有146个阿尔茨海默症药物在临床研发中心遭遇失败, 40%夭折于早期临床阶段,39%在中期临床宣布失败,18%在后期临床失败。

由于这是一个只要成功,就可以横扫市场的“重磅炸弹”,年销售额至少十亿美金起步。长期以来,阿尔茨海默氏症药物一直被认为是生物制药研发中最大的蛋糕,具有数十亿美元的潜力。

由于市场的巨大空白和社会老龄化的压力,即使研发困难重重,制药公司们依旧“前赴后继”。根据clinicaltrials.gov的注册数据,罗氏、百健、杨森、礼来、武田等巨头的身影依旧还在。

美国药品研究与制造商协会(PhRMA)2018年发布的报告指出,尽管已付出巨大的努力,但截至目前仅有6种阿尔茨海默病药物获FDA批准上市。为了治疗这一疾病,目前制药公司已花费数十亿美金进行临床试验,大多以失败告终,以至于一些公司已完全放弃此方面的探索。

此次百健要申请上市的药物叫Aducanumab(BIIB037),是一种研究性单克隆抗体,用于研究性治疗早期阿尔茨海默氏症。它附着在特定的蛋白质上以使其失效。这种药物清除了阿尔茨海默病的一个关键蛋白质:β-淀粉样蛋白。

Aducanumab需每月静脉滴注一次。希望如果病人在疾病早期接受治疗,那么大脑很可能会恢复正常状态,即使不能,疾病的进展也会有所减缓。

根据合作开发和许可协议,百健从Neurimmune公司许可引入了Aducanumab。自2017年10月以来,百健和卫材在全球范围内合作开展了该单抗药物的开发和商业化。

研究发现了什么?

该项研究大约有1600名患者,患者的脑部扫描显示,这种药物减少了大脑中β-淀粉样蛋白的含量。在一项研究中,认知能力下降的风险也有所减缓;然而在另一项研究中,患者的临床表现并无任何实质性改善。

但公司中途改变了第二项研究的设计,给这组组患者更高的剂量。但截至今年3月,这一改变还是未带来任何临床效益。但研究人员表示说,随着更多数据的输入,情况发生了变化。

现在,百键的数据来自两个临床试验的约两倍多的患者,管理人员利用这些结果来证明寻求批准的合理性。但这一发现尚未发表在同行评议的期刊上,专家们对该药物是否真的起作用仍持怀疑态度。如果真的起作用,效果如何还有待进一步观察。

据悉,该公司计划在12月的一次科学会议上提交分析报告。

如果获得批准,该药物将成为减少阿尔茨海默氏病临床下降的首个疗法,还将成为证明去除淀粉样β蛋白可带来更好临床结果的首个疗法。

对此,百健首席执行官米歇尔·沃纳索斯(Michel Vounatsos)表示,“我们希望为患者提供第一个减少阿尔茨海默氏病临床衰退的疗法,以及这些结果对于针对淀粉样蛋白β的类似方法的潜在影响。”

如果药物被认为是失败的,我们为什么要谈论它?

目前,全球阿尔茨海默症患者达5000万人,这个数据还不包括那些处于早期阶段的人。由于缺少有效的治疗方法,这种疾病对病人和照顾他们的家庭来说几乎是毁灭性的打击。

百键的工作人员认为,额外的研究数据显示,服用最高剂量的患者二组的认知能力下降较慢。这一发现,再加上另一项研究的一些积极结果,可能足以让FDA相信这种药物是有效的。

沃纳索斯说,百键公司周一会见了FDA机构的官员,他们告诉该公司,申请批准是“合理的”。

不过,FDA发言人说,FDA对研究药物或药物批准申请不予置评。

FDA为什么犹豫未批?

首先,百键只提供了其数据和分析的摘要。当老年痴呆症专家在十二月看到这些细节之前(最好有一篇同行评议的论文发表作为补充材料时),他们可能才会确信这种药物能够带来实质性的益处。

第二,对接受高剂量治疗的病人进行新的分析可能是不靠谱的。在所谓的二组分析中,很容易分割数据来证明结论的正确性——这就是为什么具有明确终点的大型随机试验如此有价值的原因。通常,子群分析被认为是生成假设的一种方法,而不是检验其是否正确的方法。

梅奥诊所的老年痴呆症研究人员罗纳德·彼得森(Ronald Petersen)博士为百键公司担任咨询,他指出,该公司目前还没有说服FDA相信该药物的疗效。

他说:“他们只是被允许提出申请,并没有批准的保证。但这也给了该药一个机会。”

如果Aducanumab真的有用呢?

加州大学旧金山分校的阿尔茨海默病研究人员迈克尔·韦纳(Michael Weiner)博士说,如果成功,这将预示着医学界迎来了新时代的曙光。

不过,他补充道:“这并不是一种治疗方法,只能做到减缓衰退。目前对患者的实际影响仍有待观察。”

当然,一旦获得批准将意味着百键公司将发一笔横财。古根海姆证券(guggenheim securities)表示,如果Aducanumab获得批准,它的年销售额可能达到100亿美元或更多。

但由于该公司公布的数据太少,研究人员持谨慎态度。杜克大学阿尔茨海默病专家穆拉利·多雷斯瓦米(Murali doreswami)博士说:“尽管表面上看起来非常令人鼓舞,但我需要看到更多细节。”

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